MPN-programarkiv

Hvordan behandler nye polycytæmi vera (PV) behandlinger livskvalitet? Ekspert Dr. Andrew Kuykendall fra Moffitt Cancer Center diskuterer sygdomskontrol versus livskvalitetsproblemer for PV-patienter og deler opdateringer om rusfertide og hepcidin mimetiske kliniske forsøg. 

[ACT]IVATIONSTIP

"...der er mange ting, der medvirker til en suboptimal livskvalitet for patienter med PV. Og vi er nødt til at tænke på dem alle, når vi forsøger at chip væk og gøre patienternes livskvalitet så god som muligt.”

Se mere fra [ACT]IVATED MPN'er

Relaterede ressourcer:

Hvordan kan specialister og støttenetværk forbedre myeloproliferativ neoplasmapleje?

Hvad er det næste for at forbedre livskvaliteten ved polycytæmi Vera?

Styrkelse af patienter: Forbedring af fælles beslutningstagning i myeloproliferativ neoplasmabehandling

Udskrift:

Lisa Hatfield:

Dr. Kuykendall, da nuværende behandlinger kan hjælpe med at kontrollere polycytæmi vera, men ikke væsentligt forbedrer symptomerne, hvilke skridt tages der for at udvikle nye behandlinger, der ikke kun kontrollerer PV, men også forbedrer patienternes generelle livskvalitet? 

Dr. Andrew Kuykendall:

Ja, så lige nu er de behandlinger, vi har for polycytæmi vera, hovedmålet at reducere, som jeg fortæller patienterne, for at reducere de ting, der kan dræbe dig, ikke? For at reducere risikoen for trombotiske hændelser, kardiovaskulære hændelser, slagtilfælde, blodpropper, hjerteanfald, sådan noget. Som vi ved, er det et stort problem for disse patienter, der har øget risiko for kardiovaskulære hændelser.

Så vi gør det med en række forskellige strategier, men jeg tror i stigende grad, at det, vi indser, er, at vi er nødt til at fokusere primært på at forbedre og maksimere livskvaliteten. Og det er noget, vi virkelig bør tænke på på tværs af alle maligne sygdomme. Men specifikt polycythemia vera (PV), hvor dette er en sygdom, som hvis vi er i stand til at undgå nogle af disse kardiovaskulære hændelser, har patienterne et meget godt forventet liv med deres sygdom.

Så de kan leve med deres sygdom i 15, 20, 30 år. Så hvis det er tilfældet, skal vi virkelig tænke over, hvordan vi kan gøre det bedst muligt, ikke? Vi taler om, at en tredjedel af dit liv lever med denne sygdom. Og så er vi nødt til at gøre det på en kvalitets måde. Så midler som ruxolitinib (Jakafi), der er blevet godkendt til polycytæmi vera i anden linje.

Ruxolitinib er kendt for, at det forbedrer nogle af de sygdomsrelaterede symptomer, der følger med PV, feber, kuldegysninger, kløe, nattesved, knoglesmerter hjælper virkelig med disse ting. Men jeg tror, ​​at vi kan komme videre end det. Og vi udvikler midler som rusfertide. Rusfertide er hepcidin-mimetika, der sigter mod at reducere mængden af ​​flebotomier, som patienter har brug for. Og for mig er det vigtigt på mange forskellige måder.

Én, hvis du ikke har brug for at få flebotomi hele tiden, er du ikke bundet til sundhedssystemet, vel? Næsten lige så meget. Og det kan være en kæmpe utilfredshed. Og så samtidig er det heller ikke så sjovt at få en flebotomi. Det kræver at gå ind og sidde der og få taget blod, du kan blive svimmel, træt som følger med det.

Så eliminere det aspekt af negativ livskvalitet. Samtidig begynder vi at se med rusfertides hvisken, at det kan hjælpe på nogle af disse symptomer, der kan være relateret til jernmangel. Ting som hjernetåge, koncentrationsproblemer, træthed. Og så hvis vi også kan hjælpe en lille smule med det aspekt af tingene, mand, kunne vi begynde på en måde, du ved, at slibe nogle af de livskvalitetsproblemer, der er i gang.

Og så hen ad vejen tror jeg, at nogle af disse JAK2-specifikke hæmmere kan have den fortsatte evne til at modificere den underliggende sygdom. Og det er bestemt et kæmpe mål, ikke? Hvis vi rent faktisk kan begynde at få sande reaktioner, kan vi virkelig komme ind i kernen af ​​sygdommen for at få sygdommen til at forsvinde. Og jeg tror, ​​at det i sidste ende også vil resultere i bedre livskvalitet. Så på samme tid tror jeg, at mit [ACTIVATION-tip til dette spørgsmål er, at der er mange ting, der medvirker til en suboptimal livskvalitet for patienter med PV. Og vi er nødt til at tænke på dem alle, mens vi forsøger at chippe væk og gøre patienternes livskvalitet så god som muligt.

Lisa Hatfield:

Okay. Tak. Og er der noget håb om, at nogen af ​​disse nyere terapier er af begrænset varighed, eller er de alle sammen kontinuerlig terapi? Fordi jeg selv ved som patient, at livskvalitet påvirkes af at vide, at jeg vil være i terapi for evigt, en eller anden form for terapi for evigt. Noget håb for det? 

Dr. Andrew Kuykendall:

Ja, så med nogle agenter er der helt sikkert håb for det. Så nogle af de midler, jeg refererede til, ruxolitinib, rusfertide, disse er midler, der sandsynligvis er, vil blive fortsat terapi. Vi kalder det altid ubestemt, ikke? Så længe vi mener, at fordelene opvejer risiciene, fortsætter vi med det. Hvis vi stopper dem, typisk grundene til at vi bruger dem, kommer de tilbage ret hurtigt.

Men jeg vil sige, at det ikke nødvendigvis er tilfældet med midler som interferon. Så interferon er et middel, der er mindre forbundet med symptomatisk forbedring, selvom vi ser det hos en undergruppe af patienter, er det mere forbundet med evnen til potentielt at modificere den underliggende sygdom. Og så det, vi har set med interferon, er, at vi kan måle patienters JAK2-allelbyrder, antallet af celler, der har JAK2-mutationen, der driver sygdommen.

Og hos patienter, der er på interferon i 2, 3, 4 år, ser vi antallet af celler, der har JAK2-mutationen, falde ret konsekvent over tid. Og selv i tilfælde af, at det hos nogle patienter går mindre end 10 procent eller til et niveau, kan vi virkelig ikke opfange det med vores standardtest. Og min erfaring med det er, at vi faktisk kan stoppe interferon hos nogle af disse patienter i en temmelig længere periode.

Så vi har patienter, hvor vi stoppede i et eller to år med blodtal, der forbliver ret velkontrollerede, og patienterne har det godt. Med tiden bliver vi måske nødt til at genstarte det, efterhånden som tingene begynder at dukke op, men jeg tror, ​​at vi begynder at komme til den slags i det mindste behandlingsreduktioner, dosisreduktioner, hvor vi kan sprede tingene ud, men også en slags kort behandling afbrydelser, hvor vi får denne form for behandlingsfri periode, som bestemt kan være attraktiv for nogle patienter.

Lisa Hatfield:

Okay. Tak. Og jeg vil lige gøre en hurtig shoutout til læger som dig selv, der primært beskæftiger sig med MPN'er eller arbejder meget med MPN'er, at hvis en patient ser dette og ikke har nogen, der virkelig er specialiseret i MPN'er, alt hvad du taler om , kliniske forsøg, kan det endda være nyttigt blot at få en konsultation eller hvad jeg kalder en ekspert eller en anden mening om, hvordan du administrerer dine MPN'er. Så tænkte i hvert fald, at jeg ville smide det derud. Tak.

Del din feedback